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遺伝子編集で、胎児の疾患を「子宮のなか」で治療する

6/20(木) 19:12配信

WIRED.jp

ウィリアム・ペラントーは、フィラデルフィア小児病院に勤務する小児外科医だ。彼の出番は、親たちが胸を締め付けられる知らせを聞かされたあとにやってくる。胎児が命にかかわる発育不全を抱えているのだ。

「CRISPR」は、「診断」の現場でも命を救う

こうした発育不全は、超音波画像に映った影や親の遺伝子検査によって判断されるが、普通は赤ん坊が母体を離れるまで治療は施せない。さらにそのころには、もう手遅れになっていることもある。

救えなかった家族たちの記憶が頭を離れないというペラントーは、急速に発展する遺伝子編集技術を子宮内に適用しようと試みる研究チームに加わった。こうした技術のヒトへの応用はまだまだ先の話だが、マウスでの研究は飛躍的に進歩しており、CRISPRを使って病因を除去する治療法の有効性が示されている。

第三の選択肢としての「遺伝子編集」

子宮内診断を告げられた親たちには、たいていふたつの選択肢が与えられる。中絶するか、生涯にわたって繰り返し侵襲的手術を受ける可能性のある子どもを育てる覚悟を決めるかだ。

出生前遺伝子編集は、第三の選択肢を与えるかもしれない。「侵襲性を最小限に抑えた方法で、こうした疾患の遺伝的病因の根本治療を行う未来が訪れるでしょう」とペラントーは言う。

このヴィジョンを実証するため、ペラントーらペンシルヴェニア大学の研究チームは、CRISPRのi遺伝子編集コンポーネントをウイルスに埋め込み、妊娠中のマウスの胎盤に注入した。このマウスの胎児は、致死的な肺疾患を引き起こす変異をもっている。そこにCRISPRコンポーネントを投入することで、コンポーネントは羊水とともに胎児に吸い込まれ、体内で急速に分裂する肺胞前駆細胞のDNAを編集する。

この前駆細胞は肺の内部を構成するさまざまなタイプの細胞へと分化する。そのなかのひとつに、呼吸のたびに肺が破裂しないよう粘液を分泌する細胞がある。この粘液を構成するタンパク質を変質させる変異は、先天性呼吸器疾患の主要な原因のひとつであり、通常これをもつマウスは生後数時間で死亡する。

ところが、CRISPRで遺伝子編集を施した個体は、4頭に1頭が生き延びたのだ。この研究結果は、このほど学術誌『Science Translational Medicine』に掲載されだ。

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最終更新:6/20(木) 19:12
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