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難病薬「ゾルゲンスマ」、1億6707万円で保険適用 中医協

5/13(水) 11:39配信

時事通信

 中央社会保険医療協議会(厚生労働相の諮問機関、中医協)は13日の総会で、筋力が低下する難病「脊髄性筋萎縮症(SMA)」の遺伝子治療薬「ゾルゲンスマ」への公的医療保険の適用を了承した。

 公定価格(薬価)は1億6707万7222円で、保険の対象とする薬では国内最高額となる。20日から適用される予定。

 スイスの製薬大手ノバルティスファーマが開発したゾルゲンスマは、米国での価格は2億円を超え、国内での価格に注目が集まっていた。

 SMAは、タンパク質をつくる遺伝子の異常が主な原因となり、運動神経細胞が減って筋力が低下する難病。ゾルゲンスマは、正常な遺伝子を運動神経細胞に届けてタンパク質をつくり出す。投与は点滴1回のみで、2歳未満が対象となる。年間の対象患者数は25人程度と見込まれる。

 保険適用されれば、患者の自己負担に上限を設ける高額療養費制度が適用されるため、実際に支払う医療費は大幅に抑えられる。一方、高額な新薬の相次ぐ登場に伴い、医療保険財政の圧迫につながる可能性がある。 

最終更新:5/14(木) 7:50
時事通信

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